적응적 설계 임상시험(Adaptive Design Clinical Trials)

 

* 적응적 설계란?

적응적 설계 임상시험

(Adaptive Design Clinical Trials)이란

임상시험 중 발생 가능한 요소들을 미리 지정하고,

임상시험 중 축적되는 자료에 대한

중간분석에 근거하여

임상설계 요소들의 변경을 인정하는 임상시험이다.

 

신약개발에 투자되는 비용은

지속적으로 증가하는 반면,

의약품 안전성에 대한 우려로

허가과정이 점점 까다로워지고 있어

허가를 받는 신약 수가 감소하고 있는 실정이다.

 

적응적 임상시험은

보다 유연한 임상시험 설계와 분석을 통해

임상시험의 효율성을 증진킬 수 있어

신약개발의 촉진시킬 수 있는 하나의 방법이 된다.

 

 

 

전통적 임상시험과 적응적 설계 임상시험 비교

 

 

 

* 적응적 설계의 특징

- 임상시험 중 발생 가능한 요소들을

프로토콜 개발 단계에서 미리 지정하고,

임상시험 중 축적되는 자료의 중간분석을 실시,

중간분석 결과에 근거해

미리 지정했던 임상설계 요소들의 변경을 인정한다.

(용량결정을 위한 코호트연구,

1/2상 통합 디자인 등이 적응적 설계에 포함된다.)

 

 

* 적응적 설계 시 고려사항

- 중간분석은 반드시 사전에 계획된

분석 시점에서 시행되어야 한다.

 

- 과학적으로 타당한 방법으로

사전에 계획된 변수들의 변경만 가능하다.

 

 

 

* 적응적 설계의 종류

- 선정/제외기준 변경

 

- 용량 설정

 

- 1/2상 또는 2/3상 적응적 설계

 

- 표본크기 또는 무작위배정 비 :

중간분석 결과를 바탕으로

피험자 수 조정이나 재추정을 허용

또는 무작위배정 계획을 수정 가능하다.

 

- 시험중단 : 중간분석 데이터를 바탕으로

중도탈락을 시킴으로써 자원절약 및

대상자들에게 불필요한 피해를 줄일 수 있다.

 

 

 

* 적응적 설계의 장단점

적응적 설계의 장단점

 

이처럼 적응적 설계는

기존의 임상시험에 비해 보다 flexible하지만,

그렇다고 이를 임상시험을 정확하게 설계해야한다는

부담을 완화시키는 수단으로 사용하여선 안된다.

 

대신, 적응적 임상시험은

개발초기단계의 한정된 정보로 인한

임상시험의 낮은 성공률을 높이기 위한

하나의 방안으로써 사용되어야 한다:)