희귀의약품이란?(지정요건 및 신청방법 등)

 

희귀의약품이란,

희귀/난치성 질병치료를 위하여 필요성이 큼에도 불구하고

시장성이 낮아 연구 개발이 충분히 이루어지지 않아서

그 양이 적은 의약품으로, orphan drug 이라고도 한다.

 

많은 제약/바이오 업체들이

희귀의약품 개발에 도전하고 있는데,

 

① 허가 시 제출자료가 다른 신약에 비해 비교적 간단한 편

② 희귀의약품으로 지정될 경우 보다 빠른 허가가 가능

③ 일반 신약에 비해 약가도 훨씬 높게 책정되며,

경쟁이 적어 시장 독점도 허용됨

 

위와 같이 경제적 이점과 허가에 소요되는 시간 단축 등

혜택이 많은 편이라

많은 제약사들이 희귀의약품 개발에 몰두하고 있다.

 

그러나 아무 의약품이나

희귀의약품으로 지정되는 것은 아니고,

희귀의약품으로 지정되기 위해 필요한 요건이 있다.

 

 

희귀의약품 지정기준 <희귀의약품 지정에 관한 규정 [ 시행  2018. 6. 1.]>

 

 

일부 제품은 임상시험을 완료하기 전이라도

미리 희귀의약품으로 지정받을 수 있는데,

이를 ‘개발 단계 희귀의약품’이라 한다.

물론 개발 단계에서 희귀의약품으로 지정이 되었어도

임상을 완료해야만 판매 허가를 받을 수 있다:)

 

이러한 지정요건을 모두 만족시키면,

지정요건에 대항함을 증명하는 자료와 함께

희귀의약품 지정신청서 및 전문가의 추천서를 첨부하여

식약처에 제출하면 된다.

 

 

 

희귀의약품 지정신청 방법 <희귀의약품 지정에 관한 규정 [ 시행  2018. 6. 1.]>

 

  

그러나 희귀의약품의 경우 기본적으로

낮은 유병률을 바탕으로 지정이 되는 것이라,

허가 후 수익성이 보장이 되지 않아

생산/공급을 포기하는 제약사들도 많다. 

 

 

 

이처럼 희귀의약품 중 시장성 등의 이유로

약국 등에서 판매하지 않는 의약품은

한국희귀∙필수의약품센터에서 직접 수입하여

의약품을 필요로 하는 이들에게

원활하게 공급될 수 있도록 하고있다😊

 

 

한국희귀·필수의약품 센터 
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www.kodc.or.kr/home/main.do